(Información remitida por la empresa firmante)
VALENCIA, España, 11 de noviembre de 2024/PRNewswire/ -- ARTHEx Biotech S.L., una empresa de biotecnología en fase clínica centrada en el desarrollo de medicamentos innovadores a través de la modulación de la expresión genética, anunció hoy una presentación oral en la próxima Reunión Anual deTIDES Europa, que se celebrará del 12 al 14 de noviembre de 2024 en Hamburgo, Alemania.
"ARTHEx se complace en presentar nuestra ciencia innovadora en TIDES, una de las principales reuniones centradas en oligonucleótidos del año. Hemos logrado avances significativos con nuestra línea de productos y plataforma, incluida la creación de un nuevo método de administración para administrar terapias con oligonucleótidos en el sistema nervioso central a través de la conjugación de ácidos grasos. Este descubrimiento abre una enorme cantidad de oportunidades para ARTHEx y esperamos aplicar nuestros conocimientos y expandir nuestra línea de productos en indicaciones neuromusculares y otras indicaciones neurológicas", explicó la doctora Beatriz Llamusí, directora científica y cofundadora de ARTHEx Biotech.
Los detalles de la presentación oral son los siguientes:
Presentador: Beatriz Llamusí, PhD, directora científica y cofundadora de ARTHEx Biotech Título: Fatty Acid Conjugation to Enable Oligonucleotide Delivery into the CNSSesión: Oligonucleotide Discovery, Preclinical and ClinicalFecha/hora: miércoles, 13 de noviembre de 2024 – 15.00 – 15.30 CET
Para obtener más información sobre TIDES Europe, visite el sitio web de la conferencia aquí.
Acerca de ATX-01
ATX-01 es un oligonucleótido antimiR conjugado con ácido oleico con administración preferencial a los tejidos diana (músculo y cerebro) diseñado para inhibir el microARN 23b (miR-23b), que es un represor natural de la expresión de la proteína MBNL. En pacientes con DM1, la pérdida de la función de la proteína MBNL causada por (1) la expresión reducida de la proteína MBNL debido a la regulación positiva de miR-23b y (2) el secuestro de MBNL en el ARNm tóxico de DMPK, conduce a una espliceopatía, que es la causa de la sintomatología en pacientes con DM1.
En líneas celulares de mioblastos humanos DM1 obtenidas de pacientes con un amplio rango de longitudes de repetición CTG, ATX-01 aumentó la expresión de la proteína MBNL y redujo significativamente el ARNm tóxico de DMPK, corrigiendo defectos celulares críticos como la espliceopatía.
Actualmente, ATX-01 se está evaluando en el ensayo de Fase I-IIa ArthemiR™ para el tratamiento de la DM1. ATX-01 ha recibido la designación de medicamento huérfano para ATX-01 en DM1 de la FDA de EE. UU. y las autoridades europeas, así como la designación de enfermedad pediátrica rara (ERP) de la FDA.
Acerca de ARTHEx Biotech
ARTHEx Biotech es una empresa de biotecnología en fase clínica centrada en el desarrollo de medicamentos innovadores a través de la modulación de la expresión genética. El principal compuesto en investigación de la empresa, ATX-01, se está evaluando para el tratamiento de la distrofia miotónica tipo 1 (DM1), un trastorno neuromuscular poco común, en el ensayo de fase I-IIa ArthemiR™. ARTHEx también está avanzando en su motor de descubrimiento interno para identificar y desarrollar terapias basadas en ácidos nucleicos para otros trastornos con grandes necesidades médicas no satisfechas, incluidas las enfermedades de origen genético como la DM1. La sede de la empresa se encuentra en Valencia, España.
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